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著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外，再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。
在这项临床研究中，研究人员招募了8名患有严重A型血友病的患者给予治疗，其中有6名患者接受高剂量药物治疗。这些患者体内的凝血因子VIII都出现了不同水平的上升。其中两名患者的凝血因子VIII水平上升了50%以上。其中有5名患者的凝血因子VIII水平增长幅度达到了5%以上。这些高剂量治疗组患者的病情目前已经由严重转变为了重度或轻度。
不过，尽管这一疗效让人印象深刻，但试验中还发现患者的谷丙转氨酶水平有所升高，预示着该药物的毒性还需进一步研究。
BMN270是一种通过腺病毒载体输送凝血因子VIII的基因疗法。研究人员相信这种疗法能够帮助VIII因子基因缺陷型患者长效提高该因子水平。事实上，目前市面上A型血友病药物众多，百健公司的凝血因子IX Alprolix以及长效因子VIII药物Eloctate都是其中的佼佼者。此外，诺和诺德、拜耳等公司都在这一领域有自己的主打产品。不过，BarMarin公司相信，基因疗法将是新一代血友病疗法的不二选择。
目前，BMN270已经先后在欧洲和美国获得了孤儿症药物认证。此次临床研究的公布也为该药物的进一步开发提供了保证。
细胞疗法与基因疗法几乎同时进入医药产业的视线。然而，这两种疗法的命运却是截然不同。最近几个月，包括BlueBird公司在内的许多基因疗法先驱都纷纷遭遇重挫。此外，以FDA为代表的监管机构对该疗法的安全性仍然心存怀疑。因此，基因疗法这一极具前景的疗法还需要克服不少困难才能真正涅盘重生，成为医疗产业的明星。
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