核心提示：一个国际研究专家团队本周宣布他们在人类胚胎中首次利用CRISPR技术通过编辑基因攻克了一种遗传疾病。
西媒称，对基因的操纵向未来传递着不安的信息，因为人类可能会为实现某种目的而被改造。
据西班牙《国家报》网站8月4日报道，事实总是比想象复杂得多，但最终可能同样令人惊叹。一个国际研究专家团队本周宣布他们在人类胚胎中首次利用CRISPR技术通过编辑基因攻克了一种遗传疾病。利用此项技术，研究团队去除了一个可能导致人猝死的有害基因。想要使这项成果在我们的生活中产生实践意义还任重道远，然而在现代医学中使用基因疗法却已开始成为现实。
美国有望在9月份首次将这种疗法用于商业性治疗。该疗法针对白血病预后不良患者，提取患者自身的淋巴细胞并送往瑞士诺华公司。该公司将在基因层面修改这些淋巴细胞使之具有攻击癌细胞的能力，之后再将这些淋巴细胞注入患者体内。接受这项疗法的患者中有83%的人亲眼见证了他们的病症消失，一年后，三分之二的患者从癌症中康复。
如今数十项临床试验都处于最终测试阶段，测试阶段结束后这项技术将面向大众，用于治疗疑难杂症或某些种类的癌症。在基础研究中，人们正试图更好地理解这项技术的运作机制、可能带来的副作用以及如何以最合理的价格将这种技术应用于患者。但就算是克服了技术和认知上的难题，基因疗法高昂的费用也可能使其在医疗系统中站不住脚。
本周《细胞-干细胞》杂志发表了一项与基因疗法有关的新研究成果，阐明了将实验室很多研究成果运用于普遍医疗实践中所面临的难题。
美国芝加哥大学研究员吴小阳博士领导的团队使用CRISPR基因编辑技术，利用母体细胞研制出可产生一种调节血糖水平的激素的皮肤移植物。之后研究团队将皮肤移植物移植到患糖尿病的小白鼠身上。四个月以后，研究团队发现不仅小白鼠的胰岛素抵抗消失了，甚至摄入高脂食物引起的体重增长也受到了限制。一项用人体皮肤完成的试验也呈现出类似的结果。
研究人员选择通过皮肤移植应用基因疗法是因为皮肤是分布在全身的器官，也是在实验室通过母体细胞生产的最简单、最廉价的组织之一。
在此项研究中应用的基因改造手段，其原理是在可产生调节胰岛素的激素的GLP1基因中插入一个突变体来增加此激素的活跃时间，此外还添加一个抗体片段使该激素能在血液中存留更长时间。最后增添的一种机制使得GLP1基因在小白鼠摄入抗生素时产生更多激素。愚愚学园
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