级别: 院长
UID: 81904
精华: 0
发帖: 1972
威望: 15 点
积分转换
愚愚币: 311 YYB
在线充值
贡献值: 0 点
在线时间: 30(小时)
注册时间: 2009-12-15
最后登录: 2022-08-22
楼主  发表于: 2019-06-25 12:26

 科学家开发出基因编辑“安全剪刀”

愚愚学园www.SciFans.net温馨提示:
有着神奇剪刀之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的安全剪刀ABE(F148A),缩短了攻克罕见病的临床试验时间。
    
        
    
        该团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑剪刀进行了全面检测,他们最新发现,现有剪刀不仅存在剪切失误风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。
    
        
    
        人类已知罕见病有7000多种,全球患者数亿人,约95%的罕见病无有效治疗药物,一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑剪刀开始临床试验。杨辉说。
    
        
    
        为大幅降低基因剪刀的失误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开发出了一种安全剪刀ABE(F148A),结果对比表明,安全剪刀不仅能够更加精准地剪切基因,而且不会误伤核糖核酸,致癌风险大大降低。
    
        
    
        业内专家认为,该基因编辑剪刀安全性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕见病,例如地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可逐渐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。
    
        
    
        记者获悉,该成果目前已完成专利申请,正通过搭建动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与产业转化。(来源:新华社 王琳琳)
    
        
    
        相关论文信息:https://doi.org/10.1038/s41586-019-1314-0
    
        
    
        
    
        


    

    

    特别声明:本文转载仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,须保留本网站注明的来源,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,请与我们接洽。
级别: 副教授
状态: 未签到 - [1912天/1912次]
UID: 48210
精华: 0
发帖: 3474
威望: 30 点
积分转换
愚愚币: 8066 YYB
在线充值
贡献值: 0 点
在线时间: 3705(小时)
注册时间: 2008-08-30
最后登录: 2023-02-08
1楼  发表于: 2019-07-21 15:06
看看。
分享:

愚愚学园属于纯学术、非经营性专业网站,无任何商业性质,大家出于学习和科研目的进行交流讨论。

如有涉侵犯著作权人的版权等信息,请及时来信告知,我们将立刻从网站上删除,并向所有持版权者致最深歉意,谢谢。