| 癌症研究 |
2016-03-25 13:21 |
美国食品和药物管理局(FDA)批准不含丙二醇的美(Evomela，Spectrum)治疗多发性骨髓瘤的两种适应症。
一种适应症是作为多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植(HSCT)前的高剂量的调节治疗，第二种适应症是作为不能口服治疗的多发性骨髓瘤患者的姑息性治疗。
这是FDA批准的第一个用于多发性骨髓瘤的高剂量调节治疗药物。
Evomela的批准标志着自1964年第一次melphalan新组成被FDA批准，密尔沃基威斯康星医学院血液学教授Parameswaran Hari博士说。
美广泛用于治疗多发性骨髓瘤，是术前调节治疗的主要药物， Hari博士在一份声明中说。
Evomela是一种无丙二醇的美。Captisol是一种特殊修饰的环糊精，可改善美的溶解度和稳定性，从而消除了对丙二醇的需要。丙二醇可引起代谢/肾功能障碍和心律失常等并发症。
批准建立在一项多中心、开放标签的61例患者的2b期研究基础上。5例在HSCT前复发的患者，56例新诊断的患者(Biol Blood Marrow Transplant. 2015;21:2100-2105)。
患者接受Evomela 200 mg/m²给药 ，移植前第3天和第2天100mg/m² 给药。
有效性根据第100天的临床反应评估。总有效率为95%，完全缓解(CR)率为31%(16%严格的CRs)。
总反应率为100%，独立病理检查CR为21%。制造商认为，CRs低与缺少数据相关。
值得注意的是，5例HSCT前复发的患者对Evomela应答。
研究所有的参与者在HSCT后中位5天清髓，HSCT后中位12天具有功能性中性粒细胞，HSCT后中位13天血小板移植。
没有治疗相关性死亡率，非血液学不良事件大多为1级和2级。
3级黏膜炎的发生率为10%，3级口腔炎是5%;治疗相关性严重不良事件，大部分是3级，为20%。这些事件在接受根治性化疗患者中常见的。
Scifans.net编译自：FDA Approves Evomela for Two Multiple Myeloma Indications.March16,2016.Medscape. |
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